La Fe investiga dos terapias génicas ‘in vivo’ en menores con distrofia muscular de Duchenne por primera vez en la Comunitat Valenciana
Los menores que participan en el ensayo han recibido una versión reducida del gen que tienen defectuoso transportada a través de un virus El objetivo es mitigar y ralentizar el deterioro muscular progresivo que produce esta grave distrofia muscular Valencia, 29/11/2023 La unidad de enfermedades neuromusculares del Hospital Universitari i Politècnic La Fe está llevando a cabo dos investigaciones clínicas con terapia génica ‘in vivo’ en niños con distrofia muscular de Duchenne . Es la primera vez que se aplican estos tratamientos experimentales en la Comunitat Valenciana. La distrofia muscular de Duchenne es una enfermedad genética rara causada por mutaciones en el gen de la distrofina, proteína esencial para amortiguar la tensión generada durante la contracción muscular. Esta enfermedad es grave y tiene un gran impacto porque causa debilidad muscular progresiva e incapacitante y problemas cardiacos y respiratorios que acortan la expectativa de vida. Se inicia durante la infancia te...